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    安慰剂效果超常引发药物疗效质疑!箭头制药股价应声下跌

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      来源:北海市某某新材料培训中心  更新时间:2025-07-11 01:52:54  【打印此页】  【关闭】

    安慰剂效果超常引发药物疗效质疑!安慰箭头制药股价应声下跌

    2023-01-16 09:33 · 生物探索

    1月9日,剂效箭头制药和武田制药两家药企同时公布了RNAi疗法TAK-999/ARO-AAT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症引起的果超肝病患者的SEQUOIA 2期研究的主要结果。

    微信图片_20230116093558.png

    箭头制药在其声明中突出强调了该项研究的常引积极结果,但试验中安慰剂的发药超常表现引发了公众对其药物疗效的质疑,进而导致箭头制药的物疗股价在本周一上午下跌超过22%,截至9日收盘,效质箭头制药股价大跌18.99%。疑箭药股

    α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是头制一种罕见的遗传病,与儿童和成人的声下肝病以及成人的肺病有关。根据数据统计,安慰在美国每3000-5000人中有1人会受AATD影响,剂效在欧洲每2500人中会有人受AATD影响,果超其中35%可能会发展为肝病。常引AAT蛋白主要由干细胞合成和分泌,发药它的功能是抑制可以分解正常结缔组织的酶,最常见的疾病变体Z突变体具有单个氨基酸取代,导致蛋白质折叠不当。突变蛋白不能有效分泌并在肝细胞内积聚在小球中,这会引发持续的肝细胞损伤,导致纤维化、肝硬化和肝细胞癌风险增加。

    具有纯合子PiZZ基因型的个体严重缺乏功能性AAT,可能会导致肺病和肝病,肺部疾病经常用AAT增强疗法治疗,但增强疗法对治疗肝脏疾病却没有任何作用,并且没有针对肝脏表现得特异性疗法。由于肝移植及其伴随的发病率和死亡率是目前唯一可用的治疗方法,因此尚存巨大未满足的需求。

    Fazirsiran是一种潜在的一流研究性RNAi疗法,旨在减少突变α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)的产生,作为与AATD相关的罕见遗传性肝病的潜在治疗方法。Z-AAT积累被认为是AATD患者发生进行性肝病的原因,减少炎症Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展,并可能使肝脏再生和修复。Fazirsiran于2021年7月获得突破性治疗指定(BTD),并于2018年2月获得FDA治疗AATD-LD的孤儿药物指定。

    SEQUOIA 2期临床研究旨在分析Fazirsiran在AAT缺乏相关肝病患者中的安全性和有效性,研究显示fazirsiran降低了AATD-LD的标志物。该项研究的关键结果为接受25mg、100mg或200mg Fazirsiran且有基线纤维化的患者在第48周时表现出血清突变Z-AAT浓度的剂量依赖性平均降低74%、89%和94%,三种剂量均使得肝脏Z-AAT显著降低,基线后肝活检访视时中位降低94%。

    此外,PAS-D球负荷(一种Z-AAT积聚的组织学指标)在基线后肝活检访视时从基线平均值5.9降至基线后平均值2.3。42%的患者观察到门静脉炎症有所改善,7%的患者出现恶化。最后,50%的患者在METAVIR阶段实现了纤维化改善。

    与之相比,第48周时,接受安慰剂治疗的患者的血清Z-AAT与基线相比没有显著变化,肝脏Z-AAT增加26%,PAS-D球负荷没有显著变化,患者没有出现门静脉炎症改善,44%的患者出现恶化。在纤维化测量方面,安慰剂组22%的患者出现恶化,38%的患者在基线后肝活检时表现出纤维化改善,这意味着安慰剂对照组几乎与Fazirsiran组相当。

    正是因为该项研究结果显示,安慰剂在减少肝脏瘢痕方面表现出色,引发了公众对Fazirsiran疗效的质疑,导致箭头制药的股价一度下跌。

    对此,箭头制药与武田制药表示,安慰剂的性能发现突出了组织学纤维化评估的已知变异性,他们还表示该项研究数据与早期AROAAT-2002第二阶段研究一致。

    就药物安全性而言,两家公司表示该疗法耐受性良好,治疗中出现的不良事件与安慰剂一致,两组均未报告因治疗突发事件而中断或过早退出研究。

    对于Fazirsiran的疗效,箭头制药首席医疗官表示:“接受Fazirsiran治疗的患者在治疗期间表现出多种疾病标志物的显著改善,包括纤维化、Z-AAT在肝脏中的积累、PAS-D球负荷、肝酶等,这些数据让我们更加相信Fazirsiran有可能在未来为医生提供第一个治疗AATD相关肝病患者的治疗策略。”

    武田胃肠病学治疗领域部门负责人Chinwe Ukomadu医学博士说:“令人信服的2期数据证实了像Fazirsiran这样的RNAi疗法有可能逆转与AATD相关的肝病。”

    为了解决安慰剂性能问题,公司希望可以在下一步研究中,通过使用更大的样本量以期看到改善率更符合未经治疗的AATD-LD患者的自然史研究。据了解,武田本月计划启动TAK-999-3001以评估Fazirsiran 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的疗效和安全性,研究的主要终点是在第106周对METAVIR F2和F3期纤维化患者进行的集中读取肝活检中,组织学纤维化METAVIR分期的至少1个阶段相对于基线有所降低。

    参考资料:

    [1]https://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-and-takeda-announce-topline-results-sequoia-phase-2

    [2]https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-arrowhead-hit-one-target-rare-disease-drug-placebo-overperformance-sends-biotechs

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